La thérapie génique a déjà sauvé des enfants condamnés par des maladies rares. Mais pour acheminer le gène réparateur jusqu'aux cellules, les médecins s'appuient sur un virus modifié. Or c'est précisément ce passager invisible qui concentre aujourd'hui les complications les plus redoutées.

Adrien Bar Hiyé

Rédacteur

Publié le 24/10/26 à 21:28

  • Le 16 octobre 2026, The Atlantic rapporte des complications graves chez des enfants traités par thérapie génique, impliquant des virus adéno-associés (AAV).
  • Des incidents en Chine et à Philadelphie révèlent que l'AAV peut s'intégrer dans l'ADN, causant des effets imprévus comme des tumeurs.
  • Malgré les risques, des parents choisissent la thérapie génique pour ses potentiels bénéfices, illustrant un dilemme médical complexe.

Ce résumé généré par IA a été validé par les journalistes de la rédaction.

Plusieurs complications graves survenues récemment chez de jeunes patients soulèvent des questions sur la sécurité des traitements génétiques. Selon une enquête de The Atlantic, publiée le 16 octobre 2026, ces accidents pourraient avoir un point commun. Ils impliqueraient le virus utilisé pour transporter un gène fonctionnel jusqu’aux cellules des malades. Bien que rares, ces complications touchent des enfants atteints de maladies génétiques particulièrement sévères. Or, la thérapie génique utilise fréquemment des virus adéno-associés (AAV), dont les effets peuvent se révéler plus difficiles à maîtriser que prévu.

Trois accidents, un seul vecteur viral en cause

En Chine, un enfant engagé dans un essai clinique est mort d’un syndrome de détresse respiratoire aiguë, les poumons noyés de liquide et privés d’oxygène. Un autre a succombé à des caillots qui ont coupé l’irrigation de ses organes. À Philadelphie, le virus s’est glissé dans l’ADN d’un garçon de cinq ans soigné pour la maladie de Hurler et y a déclenché une tumeur au cerveau, dont il a cette fois réchappé.

Dans les trois cas, le traitement reposait sur le même type de virus. Modifié en laboratoire, l’AAV ne peut plus se reproduire ni contaminer, et il sert de navette pour déposer une copie fonctionnelle d’un gène défaillant. Le problème vient de sa portion virale, qui se comporte de façon moins prévisible que le gène thérapeutique. Parfois, au lieu de rester dans la cellule, le virus s’insère dans le code génétique du patient, exactement ce qui a fait surgir la tumeur américaine.

Des doses de virus hors norme pour atteindre les organes

Injecté dans le sang, l’AAV file droit vers le foie, qui le filtre et le retient. Pour atteindre les muscles ou le cerveau, les équipes augmentent donc les quantités. Une seule thérapie peut contenir 500 milliards de particules virales par kilo, une autre 300 000 milliards, là où les médicaments courants tiennent dans une fourchette bien plus étroite.

Ces fortes doses expliquent une partie des drames. Aux États-Unis, le traitement de la myopathie de Duchenne mis au point par le laboratoire Sarepta a été associé à plusieurs morts par défaillance du foie, au point que l’agence américaine du médicament a ouvert une enquête et suspendu les livraisons. En Chine, un autre essai contre cette même maladie, mené par la société HuidaGene, a lui aussi connu un décès.

Soigner malgré le risque, le pari des familles

Face à une maladie qui raccourcit la vie, beaucoup de parents choisissent malgré tout la thérapie génique. Jo Kaur et son mari Richie DiGeorge ont ainsi accepté que leur fils Riaan, atteint d’un syndrome de Cockayne qui détruit peu à peu ses neurones, reçoive en avril 2026 un traitement expérimental, une première mondiale. Les chirurgiens ont percé un orifice dans son crâne et injecté le gène en quelques minutes.

Depuis, l’enfant est suivi de près et sevré progressivement de ses médicaments antirejet. Sa mère observe des signes encourageants, car il tient assis seul et cherche à se mettre debout, même si ces progrès restent anecdotiques. D’autres équipes, elles, redessinent l’enveloppe du virus pour mieux viser le cerveau ou le muscle, une piste qui a déjà coûté la vie à un enfant lors d’un essai contre une épilepsie congénitale.